Ögonvårdspris till forskare bakom löftesrik genterapi
Av Forskarna som får priset är Marie Burstedt, docent och överläkare vid Norrland universitetssjukhus i Umeå och professor och överläkare Anders Kvanta från S:t Eriks Ögonsjukhus i Stockholm, som tillsammans har drivit ett projekt om Bothniadystrofi. Det är en form av retinitis pigmentosa – vilket är ett samlingsnamn på ett antal sjukdomar som drabbar ögats näthinna – och orsakas av en ärftlig genetisk mutation som leder till att ett visst protein i ögat skadas och att synceller i näthinnan förstörs.
Forskarna använde genmodifierad virusvektor som innehöll en RLBP1-gen, vilket är den gen som är skadad vid Bothnia dystrofi.
Virusvektorn injicerades under näthinnan hos tolv personer med sjukdomen, för att där tas upp av näthinnans celler och börja tillverka det saknade proteinet. Elva av tolv deltagare i studien fick förbättrad syn, som Medtech Magazines systertidning Life Science Sweden tidigare rapporterat.
– Den här forskningen har potential att hjälpa ett stort antal människor med synnedsättande näthinnesjukdom. Det är en världsunik genterapistudie som verkligen sätter svensk ögonforskning på kartan, säger Niklas Mattsson, ordförande för Synskadades riksförbund, i ett pressmeddelande.
Den ena av pristagarna, Marie Burstedt, säger i en kommentar att målet har varit att internationellt informera om sjukdomens unika uttryck och få en helhetsförståelse för patienternas synhandikapp. Hon tror och hoppas att deras studie kan översättas till fler former av retinitis pigmentosa genom att variera vilken gen som modifieras beroende på var skadan sitter.
– Att få Ögonvårdspriset sätter verkligen guldkant på min forskning. Målet har varit att kunna hjälpa de drabbade på bästa sätt och det har varit en fantastisk forskningsresa, säger hon.
Ögonvårdspriset delas ut vid Synskadades Riksförbunds kongress var tredje år till yrkesutövare som gjort ”betydelsefulla insatser inom ögonområdet”. Pristagarna delar på 100 000 kronor.